États-Unis : vente d’un médicament à 2,1 millions de dollars

Les régulateurs américains ont approuvé la commercialisation du médicament le plus cher de l’histoire. Cette médication génique, qui coute 2,1 millions de dollars, traite un trouble rare qui détruit le contrôle musculaire des bébés et tue en quelques années la quasi-totalité des personnes qui en souffre.

Le médicament, vendu par le fabricant suisse Novartis, est une thérapie génique qui traite une maladie héréditaire appelée l’amyotrophie spinale, qui touche environ 1 naissance sur 10?000.

Elle est responsable de la mort de plusieurs enfants en bas âges, dont la détérioration continue des muscles conduits à l’arrête du fonctionnent des poumons. Dans 90% des cas, les patients doivent alors être placés sous respiration artificielle permanente dès l’âge de deux ans.

Le traitement cible un gène défectueux qui affaiblit tellement les muscles d’un enfant qu’il devient incapable de bouger et finalement incapable d’avaler ou de respirer.

Le traitement, appelé Zolgensma, coute 2,125 millions de dollars, payable sur cinq ans, à 425?000?dollars par an. Cependant, ce montant peut varier dépendamment du type de l’assurance maladie du patient.

« Zolgensma est une avancée historique pour le traitement de l’amyotrophie spinale et une thérapie génique unique », a déclaré le président de Novartis, Vas Narasimhan, dans un communiqué, ajoutant que la société travaillait avec le gouvernement et les assureurs pour améliorer la couverture du traitement et tenter de rendre plus accessible.